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Comment les dons du Téléthon financent la recherche contre les maladies rares
Les maladies rares concernent 3 millions de personnes en France et 30 millions en Europe. Soit 1 personne sur 20 ! Grâce aux dons recueillis par le Téléthon, la recherche contre les maladies rares a fait des progrès considérables. Et ce n’est qu’un début…
En quelques dates, voici une liste non-exhaustive des progrès les plus spectaculaires réalisés par la recherche permis par les dons du Téléthon :
· 2010 : la bêta-thalassémie, une maladie fréquente du sang, a été traitée par thérapie génique. Un résultat qui doit se confirmer avec la poursuite de l’essai.
· 2009 : 2 enfants atteints d’adrénoleucodystrophie - une grave maladie génétique du cerveau - ont été soignés grâce à la thérapie génique mise en œuvre à l’Hôpital Saint-Vincent de Paul.
· Depuis 2000 : une quarantaine de bébés bulles à travers le monde grâce aux progrès de la thérapie génique ont été guéris
· Depuis 1987 : 15 ans d’espérance de vie de gagner pour les enfants et adultes atteints de maladies rares comme la myopathie de Duchenne. Leurs conditions de vie se sont considérablement améliorées.
· Depuis 1986 : 800 gènes sur les 3 000 connus actuellement ont été identifiés grâce aux cartes du génome humain réalisées par Généthon, le laboratoire financé par les dons du Téléthon.
Grâce aux dons du Téléthon, les progrès de la recherche continuent :
· La progéria est une maladie du vieillissement accéléré. Depuis 2005, les chercheurs français soutenus par l’AFM-Téléthon ont identifié les mécanismes liés à cette maladie. En 5 ans, ces recherches ont permis de trouver un traitement qui est aujourd’hui testé sur l’homme. Ce traitement ne permettra pas de guérir cette maladie mais il améliorera la qualité de vie et l’espérance de vie des patients.
· L’Amaurose de Leber : cette maladie entraîne une perte progressive de la vue. Les travaux de l’équipe de Fabienne Rolling du laboratoire de Thérapie Génique de Nantes, ont permis de réaliser des essais concluants sur des chiots naturellement atteints par cette maladie. Un essai clinique prometteur permettra dès l’année prochaine de tester ce traitement pour les enfants.
· De nombreuses maladies génétiques affectent gravement la peau. Uneéquipe d’I-Stem financée par le Téléthon a réussi à produire un épiderme entier à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Ces progrès ouvrent des perspectives pour les grands brûlés et tous les patients qui souffrent de maladies de la peau.
· En ce moment, les dons du Téléthon financent 36 essais cliniques chez l’homme. Ces essais concernent 30 maladies différentes. Un essai clinique – lorsqu’il est concluant, représente la dernière phase avec la mise en production d’un médicament. Chacun de ces essais représente un investissement de plusieurs millions d’euros.
L’ouverture du Généthon Bioprod marque une nouvelle étape : grâce aux dons du Téléthon, ce laboratoire devrait produire 20 lots cliniques qui pourront être fournis pour des essais en France - mais aussi à l’étranger.
Pour faire un don et participer au financement de la recherche sur les maladies rares, rendez-vous sur : https://don.telethon.fr/
Pour en savoir plus :
-sur les progrès réalisés grâce aux dons du Téléthon.
- sur les progrès de la recherche sur les cellules souches obtenus grâce aux .dons du Téléthon
-sur les progrès de la recherche en matière de thérapie génique.
- sur les progrès de la recherche sur les cellules souches obtenus grâce aux .dons du Téléthon
-sur les progrès de la recherche en matière de thérapie génique.
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2 réactions à cet article
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Le matraquage publicitaire continue...
Et l’auteur ose présenter les travaux de l’I-Stem : détruire des embryons humains pour créer un peu de peau.
Pendant ce temps là dans le reste du monde, on a déjà produit non seulement de la peau mais aussi des organes et des plaquettes à partir de cellules souches adultes reprogrammées...-
Quelqu’un peut explique ce moinssage massif ?
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