Comment sont financés les médicaments nouveaux (thérapies ciblées, immunothérapie) plus chers que l’or ?

Comment sont financés les médicaments nouveaux (thérapies ciblées, immunothérapie) plus chers que l’or ? Miracle de la « liste en sus », article pour tenter d’en éclaircir le mécanisme...

Le financement des molécules innovantes à prix élevé : « la liste en sus » (dérogatoire de la tarification à l’activité) de paiement des molécules onéreuses est assuré directement par la sécurité sociale (étatisée de fait) aux hôpitaux. Soulignons le contraste entre le coût annuel du financement des molécules onéreuses, chiffré en milliards d’€, versus la misère du système de santé.

Nous évoquons souvent, dans nos livres[1] et articles[2], le coût pour la sécurité sociale et donc pour l’état dont elle dépend, des nouvelles molécules mises sur le marché rapidement, souvent peu testées (temps très court et peu de patients inclus dans les études pivots). Nous signalons alors qu’elles sont inscrites sur la fameuse « liste en sus » mode de financement peu clair pour nous tous, soignants et soignés.

Exposer le financement des médicaments innovants s’impose, afin que chacun saisisse l’incohérence dramatique entre le prix auquel le ministère accepte de payer ces nouveautés et les économies drastiques imposées à tous les autres pans du système de santé (personnel, investissements, entretien etc..).

 Sachant que ces mesures « d’économies » globales motivent de nombreux mouvements sociaux dans les EHPAD, établissements pour personnes âgées, les hôpitaux publics, privés et la paupérisation de la médecine libérale, ces discordances paraissent indispensables à connaitre par chacun d’entre nous. En France le prix d’une consultation de généraliste (25 € soit moitié de la moyenne européenne) dissuade les nouveaux médecins de s’installer en privé[3], participant ainsi à la création des déserts médicaux, tandis que pour les moins de 10% qui tentent l’installation, la lourdeur des charges financières et administratives les oblige à multiplier les actes pour survivre et à abandonner quelques années plus tard.

 Ainsi vous consultez un médecin généraliste que vous allez rémunérer 25 € pendant que votre comprimé journalier du médicament prescrit à l’hôpital  coûtera parfois autour de 500 € et près de 3800 € mensuels en moyenne ! Il y a vraiment un problème à résoudre dont les médias et les politiques et en particulier la ministre ne parle guère, préférant culpabiliser les soignants et les malades : « arrêtez de faire de la dette »…

 La naissance du système dérogatoire

 Garantir à tous les français l’accès aux innovations thérapeutiques était la bonne intention qui a justifié la création de la « liste des médicaments et des dispositifs médicaux implantables pris en charge par l’assurance maladie « en sus des prestations d’hospitalisation »[4]. Mais le chemin de l’enfer est pavé de bonnes intentions. A moins qu’il ne soit qu’un mirage..

La création de cette liste en sus revient à P. Douste-Blazy, Ministre de la santé à l’époque, épaulé par F. van Roekeghem, son directeur de cabinet (avant d’être nommé directeur général de la CNAMTS, puis de l’UNCAM). Elle s’inscrit dans le chamboulement de l’organisation du traitement du cancer inauguré par le président Chirac en 2003[5] qui va conduire à la destruction de la pluralité des possibilités thérapeutiques pour les malades cancéreux. Le premier plan cancer (renouvelé régulièrement alors qu’il n’était prévu que pour cinq ans) va instaurer le monopole du traitement du cancer dans les mains des puissants par l’intermédiaire des désormais célèbres « protocoles » bien connus des patients qui sert de « loi » intangible. En dehors du protocole, point de salut.

A l’origine de la liste en 2003 [6], un médicament y était inscrit pour toutes ses indications autorisées (par l’AMM).[7] [8]. Actuellement les laboratoires doivent demander une nouvelle inscription pour de nouvelles indications. C’est au plus haut sommet de l’état que les lobbys de l’industrie de la santé agissent. L’inscription des innovations sur cette liste dérogatoire constitue évidemment un enjeu majeur pour Big pharma et ses affidés, trop nombreux.

Financement habituel des médicaments aux hôpitaux (publics et privés)

Selon le système connu sous le nom de T2A (= tarification à l’activité), toujours en usage, les hôpitaux reçoivent de la sécurité sociale une somme forfaitaire pour chaque séjour de patient. Paiement global avec lequel ils doivent financer les médicaments, comme leurs autres charges (personnel médical, paramédical et administratif, examens paracliniques plus ou moins coûteux - IRM, PET Scan - prestations hôtelières, entretien, travaux etc..).

Par exemple un enfant hospitalisé cinq jours pour une cure de chimiothérapie, sans complications, « rapportera » de l’ordre de 5000 € à l’établissement, 12000 € s’il a présenté des ennuis infectieux etc. Les durées d’hospitalisation sont fixées selon les « groupes homogènes de malades « (calculées sur la moyenne des séjours de même type de malades en France). Prolonger l’hospitalisation au-delà d’une durée fixée « appelée borne haute » ne rapportera pas d’argent supplémentaire à l’établissement, tout en lui coutant la nourriture, le linge et surtout le personnel pour s’occuper de lui. Vous comprenez qu’après les quelques jours qui rapportent (une fois que la durée minimale nécessaire pour recevoir la rémunération entière, dite borne basse a été atteinte), les médecins subiront moulte pressions pour vous faire sortir, d’autant qu’on manque de lits [9] . Dans l’exemple choisi précédemment, il faut au moins 2 jours d’hospitalisation et pas plus de cinq …

Financement dérogatoire

 Il apparait clairement qu’avec ces 5000 € pour cinq jours d’un séjour, le directeur ne pourrait pas payer les nouvelles drogues aux prix délirants auxquels on les autorise. Au lieu de mieux négocier le prix ou d’émettre une licence obligatoire nos gouvernants ont créé un système de financement dérogatoire …La liste en sus !  Les établissements vont recevoir - en plus du forfait versé par la sécurité sociale pour le séjour- l’intégralité du coût des médicaments inscrits sur la liste. « Ce dispositif vise à favoriser l’accès aux traitements innovants et coûteux ». L’établissement de santé pourra administrer ce traitement, sans que cela ne lui coute rien de son budget global.

Critères médicaux théorique pour l’inscription sur la liste dérogatoire

L’intérêt médical d’un médicament nouveau est apprécié par le critère appelé « amélioration du service médical rendu » (ASMR), qui précise l’apport du médicament par rapport aux autres traitements existants.

La HAS[10] cote l’ASMR d’un médicament en majeure (1), importante (2), modérée (3), mineure (4) ou inexistante (5). Si l’ASMR est jugé majeure, importante ou modérée, le médicament est remboursé à l’hôpital à 100 %, en plus du forfait d’hospitalisation.

Le décret de 2016 précise les conditions d’inscription sur la liste en sus.[11] Pour être inscrit, le médicament doit être majoritairement utilisé à l’hôpital, apporter un service médical rendu (SMR) important, ET apporter une amélioration du service médical rendu (ASMR) par rapport à l’existant [12] de façon majeure, importante ou modérée (ASMR 1 à 3).

 Ce serait logique, si c’était vrai, mais en réalité le nombre de médicaments à ASMR élevé est bas (de l’ordre de 20 % des médicaments inscrits). Comment est-ce possible ?

 Dérogations prévues dans la liste déjà dérogatoire elle-même

Principe dit d’égalité : « en application du principe d’égalité de traitement des produits comparables, lorsqu’une indication reçoit une ASMR 4 ou 5 et que ses comparateurs sont d’ores et déjà inscrits sur la liste en sus, l’indication en question sera également inscrite ».

Cette application du principe d’égalité est très perverse. Alors qu’on devrait logiquement supprimer le médicament peu efficace (ou inefficace) de la liste en sus, on utilise son maintien pour inscrire d’autres médicaments peu efficaces (ou inefficaces).

Et ce aux dépens des patients et des médecins qui, faisant confiance à nos autorités, croieront que ce médicament est utile, que son efficacité justifie son prix, même s’il ruine la sécurité sociale alors qu’on les prive dans le même temps de médicaments peu chers déclarés « de confort » et déremboursés.

 Le principe dit d’égalité relève d’une logique marchande, dans l’intérêt exclusif des firmes pharmaceutiques, et non plus d’une logique médicale. Egalité pour les labos de vendre à prix délirants des médicaments inutiles sous prétexte qu’ils sont nouveaux, pas pour les patients !

Critère financier d’inscription

Un produit sera inscrit si son coût l s’il dépasse 30% du montant du tarifs des séjours concernés et ne peut donc pas être couvert par ce montant (trop facile à organiser au moment de la fixation du prix du médicament par le ministère !)

Le décret de 2016 a élargi le spectre des indications, [13] pour les médicaments bénéficiant d’une ASMR 4 (= activité mineure) sans aucune alternative. « Dans les cas où l’amélioration du service médical rendu a été évaluée comme mineure (ASMR 4) mais où le médicament traite d’une maladie pour laquelle on ne dispose d’aucune autre alternative (médicamenteuse ou chirurgicale), il pourra être inscrit. » Ce qui devait rester l’exception devient trop souvent presque la règle !

Le décret a facilité l’inscription d’autres médicaments, ce qui parait également difficilement compréhensible : « il existe une procédure simplifiée pour les génériques, les médicaments biosimilaires, les extensions de gamme et les nouveaux dosages d’un même médicament. » Quel bel oxymore qu’un « génériques innovant » !

 Radiation de la liste en sus et disponibilité du médicament

 Les radiations peuvent être décidées pour une ou plusieurs indications.

Lorsque la molécule peut être prise en charge dans les tarifs des séjours car on dispose de génériques, et/ou que son coût est devenu compatible avec ces tarifs. Le prix pour une cure a chuté, passant de plusieurs centaines d’€ à 30 €. La prescription n’est en aucun cas remise en cause. Il s’agit d’un changement de mode de financement, mais on comprend que les directeurs trop longtemps habitué à ne pas payer le médicament renaclent.

Soit, il existe une évolution majeure de la stratégie thérapeutique dans une situation donnée (en langage non langue de bois : on découvre que finalement le médicament n’est pas utile ni efficace[14]). La Commission de la Transparence devra réévaluer le produit et décider de la pertinence de laisser ou non la molécule sur la liste.

La radiation ne constitue pas une décision de déremboursement.

Les hôpitaux pourront continuer à prescrire la molécule et à l’acheter, et il continuera à être remboursé par l’assurance maladie via les tarifs des séjours (donc à bas prix). Par le passé, les produits radiés de la liste en sus ont vu leurs prix diminuer, avec diminution de leur usage. C’est important de le rappeler en raison de pétitions de patients qui se croyaient privés d’un médicament du fait de sa radiation de la liste en sus. En fait ils se heurtaient au refus de l’établissement qui les prenaient en charge d’acheter le médicament considéré comme trop cher (relativement).

Attention les radiations médicalement logiques peuvent avoir des effets pervers [15]

Radier des médicaments dont le prix a fortement baissé du fait de la perte de leur brevet [16], sans avoir réfléchi que d’autres médicaments partageant les mêmes indications ont été laissés sur la liste aboutirent à des situations ubuesques et une augmentation injustifiée des dépenses

L’exemple cité par F. Pesty est démonstratif : en mars 2010, taxol et navelbine[17] comparateurs pertinents[18] de l’Alimta* sont radiés. A partir de cette date, une chimiothérapie de taxol (radié, coûtant 30 €) sera comprise dans le forfait de la T2A et l’hôpital devra la payer. Une séance de chimiothérapie « rapporte » à l’hôpital environ 500 €, selon la T2A, quels que soient les médicaments présents dans la poche de chimiothérapie. L’hôpital débourse 30 € pour le taxol mais rien si la chimio est comme l’alimta*sur la liste en sus c. Alimta* coûte près de 2 500 € par séance de chimiothérapie soit plus de 80 fois plus que le taxol, mais elle est gratuite pour l’hôpital. Que croyez -vous qu’il arriva ? Gratuits pour l’hôpital, les médicaments de laliste en sus seront trop souvent préférés. Mais ils sont grèvent lourdement sur nos cotisations sociales.

 Coût de la liste en sus pour la société française

En 2014, le montant total des dépenses liées à la liste en sus des établissements des secteurs - privé et public confondus- a représenté 2,87 milliards d’euros, dont 55,7 % sont pour les médicaments anticancéreux, pour 147 654 patients soignés.

Le prix moyen d’un mois de traitement par un médicament anticancéreux de la liste en sus pour un patient adulte est environ de 3 866 euros (minimum : 386 euros et maximum : 19 511 euros). L’ipilimumab est le médicament dont le prix mensuel de traitement est le plus élevé.

 En 2014, les dépenses liées aux molécules anticancéreuses sont concentrées sur très peu de molécules. Dix molécules de la liste en sus se partagent 1 079 milliard d’euros, soit 90.2 % des dépenses totales de cette liste.[19]

En 2014, les thérapies ciblées orales représentent plus de la moitié des dépenses liées aux anticancéreux en officine de ville, soit 753.2 millions d’euros. Leur part n’a cessé d’augmenter depuis 2012, responsables de 187 millions d’euros d’augmentation du remboursement par rapport à 2012. L’imatinib[20] est la principale thérapie ciblée délivrée en officine, elle représente à elle seule près de 185 millions d’euros et 12,6 % des dépenses d’anticancéreux en officine.

Le prix moyen d’un mois de traitement par hormonothérapie de nouvelle génération (acétate d’abiratérone ou enzalutamide*) pour un patient de 70 kg est de 3061 euros (minimum : 2 960 euros ; maximum : 3162 euros). L’abiratérone représente à elle seule 12.3 % des dépenses d’anticancéreux en officine soit 180 millions d’euros. C’est aussi la molécule qui connaît la plus forte hausse des dépenses entre 2012 et 2014.

En médecine de ville, en 2015, 45 698 patients ont reçu une thérapie ciblée orale et 14 456 une hormonothérapie de nouvelle génération, pour un coût respectivement de 753,2 millions d’euros et de 230 millions d’euros.[21]

 Pour information, définition de la liste de rétrocession [22] une autre liste de médicaments anciens et nouveaux éventuellement, et coûteux aussi, délivrés au détail dans les hôpitaux.

 En 2014, le montant global des remboursements pour des médicaments placés sur la liste de rétrocession était de 2,417 milliards d’euros. Les anticancéreux y représentent 8,7 % du total des remboursements en 2014.  Cette liste est différente de la liste en sus. Les médicaments inscrits présentent des « contraintes particulières de distribution, de dispensation ou d’administration ou nécessitent un suivi de la prescription ou de la délivrance. Figurent les médicaments dérivés du sang, les antirétroviraux, les médicaments des hépatites B ou C chroniques, les antirétroviraux, des antibiotiques, des antifongiques, des médicaments orphelins, des anticancéreux. »

Prix des médicaments : la licence obligatoire, solution possible pour les gouvernements. Décision politique.

Au-delà de l’efficacité plus ou moins relative d’un médicament, se discute le prix présenté comme obligatoire [23] [24]. De temps à autre apparaissent des articles dans les médias « officiels » rédigés par des patrons se plaignant du prix des nouveaux médicaments. Ces articles portent sur les prix excessifs à juste raison, mais sans évoquer la trop fréquente l’efficacité souvent faible. La saine gestion des deniers de la santé publique peut pourtant s’énoncer simplement :

 « Ou bien le nouveau médicament n’est pas vital, et son surcoût par rapport aux traitements plus anciens doit être justifié par le coût de sa mise au point et son prix revu à la baisse, une fois les investissements amortis,Ou bien le médicament est vital, et dans ce cas, si le laboratoire propose un prix déraisonnable, imposer une licence obligatoire, telle qu’elle est explicitement prévue dans les accords de l’Organisation Mondiale du Commerce. Rappelons que l’Inde et la Thaïlande ont gagné les procès que leur ont intentés les big pharma pour avoir accordé de telles licences. »

Conclusion : le système de dérogation du prix des médicaments par la liste en sus est un gouffre financier inflationniste, puisque les hôpitaux ont intérêt à favoriser l’utilisation la plus prolongée possible des drogues les plus onéreuses dont le prix exorbitant justifie leur maintien sur la liste en sus et donc leur gratuité pour l’hôpital.

Le patient est content d’avoir accès aux nouveautés, car il confond innovation et progrès et est persuadé qu’un médicament nouveau très cher est plus efficace qu’un médicament ancien à un prix normal. Le médecin aussi car il croit (ou non) participer à la recherche, aux progrès et fournir à son malade ce qu’il y a de mieux. Le directeur économise ses deniers. Seule perdante évidente, l’assurance maladie qui débourse inutilement des sommes hallucinantes, d’autant que ce système s’applique aussi aux dispositifs médicaux innovants rajoutant encore 2 milliards d’€ annuels au déficit de la sécurité sociale. [25]

Autre perdant mais qui en a rarement conscience, le patient, qui est souvent privé des traitements éprouvés (dont a chirurgie) et qui perd ainsi des chances de guérison ou d’amélioration, en se croyant très chanceux de pouvoir disposer très vite du dernier cri.

La Grande Bretagne s’était dotée d’un dispositif analogue à notre liste en sus (le Cancer Drugs Fund ) mais une analyse universitaire[26] a montré que les malades n’en avaient que rarement tirés un bénéfice médical et que certains avaient soufferts de complications.

Comme avec les IPhones. Le mieux est souvent l’ennemi du bien.